“Është vetëm fillim i trajtimit të qelizave” – FDA miraton dy terapi gjenetike për sëmundjen e qelizave “drapër”

Administrata Amerikane e Ushqimit dhe Barnave (FDA) miratoi të premten  dy terapi gjenetike për sëmundjen e qelizave drapër, duke e bërë njërën prej tyre trajtimin e parë në Shtetet e Bashkuara të bazuar në teknologjinë e modifikimit të gjeneve CRISPR, fituese e çmimit Nobel.

Terapia e quajtur Casgevy, e zhvilluar nga partnerët Vertex Pharmaceuticals dhe CRISPR Therapeutics, u miratuan për njerëzit e moshës 12 vjeç e lart. Gjithashtu, Administrata Amerikane e Ushqimit dhe Barnave miratoi edhe terapinë Lyfgenia të Bluebird Bio.

“Kjo është një mënyrë vërtet e re për të trajtuar pacientët dhe në fakt krijon një ndryshim të përhershëm në trup. Pra, është një trajtim që bëhet vetëm një herë, por me efekte vërtet afatgjata. Është terapi gjenetike”, deklaroi Presidenti dhe Drejtori Ekzekutiv i Bluebird Bio, Andrew Obenshain.

Sëmundja e qelizave të drapërit është një çrregullim i i trashëguar i gjakut, në të cilin trupi prodhon hemoglobinë me të meta, në formë drapëri, duke dëmtuar aftësinë e qelizave të kuqe të gjakut për të bartur siç duhet oksigjenin në indet e trupit. Sëmundja, e cila mund të jetë dobësuese dhe të çojë në vdekje të parakohshme, prek rreth 100,000 njerëz në Shtetet e Bashkuara, shumica e të cilëve janë me ngjyrë.

“Në thelb, ajo që ne bëjmë është të marrim qeliza në trup, ne bëjmë disa mikrokirurgji mbi to duke përdorur teknika gjenetike. Më pas i vendosim qelizat në trup, por na duhet hapësirë për t’i kthyer në trup, kështu që ne përdorim kimioterapinë për të krijuar atë hapësirë. Më pas, qelizat që ne bëmë mikrokirurgji duke përdorur mjete gjenetike futen përsëri në trup. Dhe ato qeliza të korrigjuara të gjakut ju japin llojin e hemoglobinës që dëshironi ose llojin e qelizave të gjakut që dëshironi”, shtoi Obenshain.

Terapia e zhvilluar nga Vertex dhe CRISPR ka një çmim të listuar në SHBA prej 2.2 milion dollarë, ndërsa ajo e Bluebird është 3.1 milion dollarë. Të dyja terapitë, që mjaftojnë të aplikohen vetëm një herë, do të jenë të disponueshme në fillim të vitit 2024.

“Fakti që kemi dy opsione për pacientët është thjesht e pabesueshme. Unë mendoj se kjo duhet t’u japë pacientëve besim kur përdorin terapinë tonë. Shpresoj se ky është vetëm fillimi, sepse ne po shtojmë një mjet shtesë në arsenalin e mjekësisë. Ne mund të zhvillojmë terapi gjenetike dhe të krijojmë një model të qëndrueshëm, në mënyrë që të tjerët të ndjekin shembullin tonë. Kjo arritje do të hapë rrugën për inovatorët e tjerë për të krijuar edhe më shumë terapi gjenetike, që mund të sjellin më shumë përfitime”, përfundoi presidenti i Bluebird Bio, Andrew Obenshain.

Terapia Casgevy bazohet në CRISPR, i cili përdor “gërshërë” molekulare për të shkurtuar pjesët e gabuara të gjeneve që më pas mund të çaktivizohen ose të zëvendësohen me fije të reja të ADN-së normale.

Nga ana tjetër, terapia gjenetike e Bluebird është krijuar për të funksionuar duke futur gjenet e modifikuara në trup, përmes viruseve me aftësi të kufizuara.

Në provat klinike të veçanta, të dyja trajtimet ndihmuan në reduktimin e episodeve të dhimbshme në pacientët me sëmundje. 29 nga 31 pacientët që morën Casgevy dhe 28 nga 32 pacientë që u trajtuan me terapinë Lyfgenia shfaqën përmirësime të dukshme.

FDA ka shtuar një paralajmërim në etiketën e Lyfgenia-s për rrezikun e kancerit të gjakut pasi leuçemia akute u gjet në dy pacientë në provat e Bluebird. Zyrtarët e FDA thanë se nuk kishin evidentuar raste të tilla të pacientët që u trajtuan me terapinë e Vertex, por do të vëzhgonin për efekte anësore.

Lidion Kulla / SCAN

Material i përgatitur nga portali SCAN TV.
Ripublikimi mund të bëhet vetëm kundrejt citimit të autorësisë dhe burimit origjinal.